RARE 2030 Policy „Moonshot“- Viktorija Zadro Huml (Takeda): Ulaganje u rijetke bolest je ulaganje u sustav koji iza sebe ne ostavlja niti jednog člana društva!
eđunarodni dan rijetkih bolesti obilježio se 28. veljače kako bi se podigla svijest o preko 6.000 rijetkih bolesti koje pogađaju više od 300 milijuna ljudi diljem svijeta, uključujući preko 250.000 osoba u Hrvatskoj. Cilj je poboljšanje pristupa dijagnostici, liječenju i socijalnim pravima za oboljele.Viktorijom Zadro Huml, BSc, MBA, Country Head Croatia, Slovenia, Bosnia and Herzegovina u Takedi, o europskim i nacionalnim zdravstvenim politikama za rijetke bolesti 365 dana u godini …
Viktorija Zadro Huml, BSc, MBA, Country Head Croatia, Slovenia, Bosnia and Herzegovina, Takeda
Health Hub whitepaper naglašava “social compact” pristup – ulaganje u rijetke bolesti kao ulaganje u društvenu pravednost. Kako Takeda u Hrvatskoj i regiji vidi svoju ulogu u tom društvenom ugovoru do 2030., posebno oko zajedničkog planiranja politike i mjerenja ishoda skrbi?
Ulaganje u rijetke bolesti, znači ulaganje u jedan od izazova koji zahvaća najvulnerabilnji segment našeg društva. To predstavlja ulaganje u sustav koji iza sebe ne ostavlja niti jednog člana društva. Takeda aktivno sudjeluje u regionalnim i nacionalnim inicijativama koje okupljaju industriju, institucije i udruge pacijenata. Fokus inicijativa je na bržem pristupu inovativnim terapijama, brzoj i učinkovitijoj dijagnostici te digitalnim rješenjima za praćenje ishoda liječenja. Takeda direktno podržava uključivanje lokalnih centara i stručnjaka u planiranje i egzekuciju kliničkih studija, definiranje relevantnih pokazatelja uspješnosti liječenja.
Rare2030 preporučuje modernizirane nacionalne strategije i integrirani EU okvir s ciljem brže dijagnostike (ambicija: dijagnoza u roku od 6 mjeseci od prvog javljanja sustavu). Koje biste tri sustavne poluge (npr. rani probir, genomika, ERN e-konziliji) prioritetno pogurali u Hrvatskoj kako bi se toj ambiciji približili?
EU strateški cilj za rijetke bolesti je poboljšati pristup pacijenata dijagnozi, informacijama i skrbi. Europska inicijativa potiče razvoj nacionalnih planova i strategija za rijetke bolesti, a dio tih inicijativa se već primjenjuje, ali se može dodatno unaprijediti u Republici Hrvatskoj. Vijeće preporuča donošenje i redovito zanavljanje nacionalnih planova za rijetke bolesti u svim zemljama članicama kako bi se osigurala jednaka dostupnost kvalitetnoj zdravstvenoj zaštiti uključujući dijagnostiku, liječenje, primjenu orphan lijekova, na osnovi jednakosti i solidarnosti za sve oboljele na cijelom teritoriju EU-a. Na razini EU potrebno je utvrđivanje zajedničke definicije rijetkih bolesti, osiguranje odgovarajućeg kodiranja rijetkih bolesti kako bi postale vidljive u zdravstvenim sustavima te organiziranje popisivanja i izrade popisa rijetkih bolesti koji je potrebno operacionalizirati na nacionalnoj razini. Pored navedenog, ono što bi dodatno “poguralo” Hrvatsku da se približi ambiciji je osnaživanje udruga oboljelih od rijetkih bolesti te osiguranje održivosti svih predviđenih aktivnosti na području rijetkih bolesti.
ERN-ovi su razvili >400 smjernica i omogućili da “putuje znanje, a ne pacijent”. Kako zdravstvena industrija može katalizirati translaciju tih smjernica u lokalne putove skrbi (care pathways) i edukaciju kadra?
Europske referentne mreže (ERN) virtualne su mreže koje uključuju pružatelje zdravstvenih usluga diljem Europe. Cilj im je olakšati raspravu o složenim i rijetkim bolestima i stanjima koja zahtijevaju visoko specijalizirano liječenje. ERN-ovi surađuju na pregledu dijagnoza i liječenja pacijenata putem ‘virtualnih’ savjetodavnih panela medicinskih stručnjaka iz različitih disciplina, koristeći namjensku IT platformu. Također su aktivni u područjima istraživanja, uspostavljanja registara, razvoja kliničkih smjernica i razmjene znanja i stručnosti među zdravstvenim radnicima i organizacijama pacijenata. Direktna uloga industrije je tu prilično limitirana. Zdravstvena industrija može podržati edukacijske aktivnosti u suradnji s lokalnom zdravstvenom zajednicom.
U Hrvatskoj je dostupnost “orphan” lijekova i vrijeme do dostupnosti znatno iza vodećih zemalja EU (npr. ~10/61 lijekova; ~663 dana). Koje su, iz perspektive industrije, najbrže ostvarive mjere koje bi u 12–24 mjeseca smanjile taj zaostatak?
Dostupnost “orphan” lijekova u Hrvatskoj osjetno zaostaje za vodećim europskim državama s prosječno manje od 20% dostupnih EMA odobrenih lijekova i kašnjenjem od čak 663 dana. Na temelju iskustava zemalja poput Italije, Češke i Belgije, moguće je u relativno kratkom roku poduzeti mjere koje znatno skraćuju vrijeme do dostupnosti inovativnih terapija za rijetke bolesti. Prvi korak je uspostava “fast-track” postupka unutar HZZO-a za orphan lijekove. Italija primjerice koristi ubrzane procedure gdje se procjena i odluka donose unutar maksimalno 100–180 dana, pri čemu je moguće započeti postupak i prije formalne EMA dozvole. Hrvatska bi sukladno tome mogla prilagoditi pravilnike prema kojima se orphan lijekovi automatski smatraju prioritetom, a kao ključan dokaz koristi se pozitivno mišljenje EMA-e i nacionalnih HTA agencija iz drugih EU država. Druga mjera je uvođenje privremene refundacije (interim reimbursement), iz primjera Češke, gdje lijekovi postaju dostupni odmah nakon EMA odobrenja na razdoblje do 2–3 godine, dok se istovremeno prikupljaju stvarni klinički ishodi i iskustva. Takav hibridni pristup omogućuje brz pristup terapijama, ali i sigurnost proračunu kroz naknadnu reviziju odluke. Treći stup je formalna i strukturirana participacija pacijenata i stručnih društava u procesu evaluacije i donošenja odluka, kao što je uvedeno u Belgiji, čime se otvara dodatna transparentnost te veća usklađenost s realnim potrebama bolesnika. Implementacija ovih mjera ne zahtijeva dugotrajan zakonodavni postupak već se može ostvariti kroz izmjene pravilnika, interne procedure i pilot projekte unutar Ministarstva zdravstva i HZZO-a. Za mjerenje uspjeha postavljaju se ciljevi: smanjenje vremena do dostupnosti orphan lijekova na ispod 400 dana, povećanje broja inovativnih terapija na listi HZZO-a i uspostava sustavne suradnje s pacijentima te jača transparentnost cjelokupnog procesa. Ovakve inicijative postavljaju okvir za značajan iskorak Hrvatske u dostupnosti lijekova za rijetke bolesti već u slijedećih 12–24 mjeseca.
Digitalno-podatkovni temelj: Health Hub predlaže moderni registar, kodiranje Orphanet nomenklaturom i korištenje EU Health Data Spacea. Koje biste konkretne pilot-projekte (RWE, e-karte rijetkih bolesti, praćenje ishoda) pokrenuli već sljedeće godine s bolnicama i udrugama pacijenata?
Granica je mašta i dobra volja – a iskustva iz Europe pokazuju da to nisu samo inspirativne riječi, nego i mjerljive ideje. Primjerice, projekt OD4RD (Orphanet Data for Rare Diseases) u nekoliko EU zemalja standardizira kodiranje rijetkih bolesti putem Orphanet nomenklature, dok EMA-ina inicijativa DARWIN EU omogućuje prikupljanje stvarnih kliničkih podataka kroz EU Health Data Space. Na tom tragu, za Hrvatsku predlažu se sljedeće ideje: razvoj e-kartice rijetkih bolesti koja olakšava koordinaciju skrbi i korištenje Orphanet koda, inicijativa za prikupljanje real-world podataka o terapijama i ishodima liječenja te interoperabilni registar rijetkih bolesti integriran s europskim standardima. E-kartica rijetkih bolesti mogla bi biti dostupna unutar CEZIH-a, primarnog nacionalnog zdravstvenog informatičkog sustava, čime bi liječnici iz svih dijelova sustava imali neposredan pristup najvažnijim informacijama. Istovremeno, prikaz kroz platformu e-Građani omogućio bi pacijentima i njihovim obiteljima jednostavan digitalni pristup, upravljanje podacima te korištenje kartice izvan bolničkog okruženja. Druga ideja je uspostava RWE inicijative: digitalno praćenje stvarnih ishoda liječenja (npr. za fabryjevu bolest, spinalnu mišićnu atrofiju ili cističnu fibrozu), koristeći podatke iz svakodnevne prakse i dijeljenje tih podataka unutar EU Health Data Spacea prema DARWIN EU modelu. Treća mogućnost je razvoj interoperabilnog nacionalnog registra rijetkih bolesti s Orphanet kodiranjem, koji automatski povezuje podatke iz različitih bolnica, standardizira ih i omogućava međunarodnu razmjenu te strateško planiranje skrbi. Ove ideje predstavljaju temelj za digitaliziranu, podatkovno vođenu i personaliziranu zdravstvenu skrb, konkretno pozicionirajući Hrvatsku na europskoj mapi inovacija u području rijetkih bolesti. Svaki od navedenih smjerova je prilika za pomak u sustavnom praćenju podataka koji već postoje negdje unutar našeg sustava, a mogu se koristiti za poboljšanje liječenja i učinkovitosti sustava.
Prelistajte i pročitajte cjeloviti whitepaper
Prelistajte i pročitajte Premiere Edition publikaciju Health Hub-a s ovom temom:
