RARE 2030 Policy „Moonshot“- Vesna Despić Tomljenović (Takeda): “U području rijetkih bolesti vrijednost terapije nadilazi tradicionalne kliničke ishode i obuhvaća širi društveni kontekst”
eđunarodni dan rijetkih bolesti obilježio se 28. veljače kako bi se podigla svijest o preko 6.000 rijetkih bolesti koje pogađaju više od 300 milijuna ljudi diljem svijeta, uključujući preko 250.000 osoba u Hrvatskoj. Cilj je poboljšanje pristupa dijagnostici, liječenju i socijalnim pravima za oboljele.Vesnom Despić Tomljenović, Head of Patient, Value and Access & New Product Planning for Croatia, Slovenia, BiH u Takedi, o market i patient accessu kao važnoj temi za bolje ishode liječenja naših pacijenata s rijetkim bolestima u doba inovacija…
Vesna Despić Tomljenović, Head of Patient, Value and Access & New Product Planning for Croatia, Slovenia, BiH u Takedi
S obzirom na WAIT pokazatelje i razlike u dostupnosti orphan terapija, koje MA (market access) modele vidite najprimjerenijima za Hrvatsku: ugovori temeljeni na ishodima, rani pristup uz RWE, managed entry, fondovi za inovacije — i gdje su najveće prepreke u implementaciji?
Rijetke bolesti, iako pojedinačno pogađaju mali broj ljudi, zajedno zahvaćaju milijune pacijenata globalno, uključujući 250 000 – 300 000 bolesnika u Hrvatskoj, te predstavljaju značajan javnozdravstveni izazov. Trenutni W.A.I.T. podaci ukazuju na prosječno 578 dana potrebnih da lijek postane dostupan u EU, uz velike razlike među državama, pri čemu su lijekovi za rijetke bolesti posebno pogođeni. To zahtijeva prilagođene procedure stavljanja lijekova za rijetke bolesti na tržište i listu, kako bi se osigurala pravovremena terapija i poboljšali ishodi liječenja kroz ranu intervenciju.
Primjerice, Njemačka osigurava da lijekovi za rijetke bolesti budu dostupni pacijentima odmah nakon EMA odobrenja, dok se konačna cijena formira na temelju stvarnih rezultata iz prve godine liječenja. Također i zemlje Istočne Europe, poput Rumunjske, Poljske i drugih, imaju posebne procedure uvrštavanja na liste lijekova za rijetke bolesti. Različiti pristupi u ovim zemljama balansiraju potrebu za dostupnim tretmanima s ekonomskim i kliničkim parametrima.
Rare2030 ističe jednaku dostupnost i prekograničnu skrb. Kako u MA praksi strukturirati pathway u kojem ERN mišljenja, RWD/RWE i Orphanet kodiranje ubrzavaju HTA procjenu i odluku HZZO-a, uz očuvanje proračunske održivosti?
Rare2030 preporuke jasno naglašavaju potrebu za harmoniziranim Orphanet kodiranjem, sustavnom primjenom mišljenja Europskih referentnih mreža (ERN) te izgradnjom podatkovnih ekosustava povezanih s Europskim prostorom zdravstvenih podataka (EHDS). Cilj ovih mjera je skratiti dijagnostički put i ubrzati donošenje HTA odluka. U praksi bi to značilo standardizirati kodove unutar CEZIH-a i osigurati povezivanje s europskim platformama, kako bi se unaprijed definirali ishodi koji su relevantni i za HTA procjenu i za kliničku praksu.
Rijetke bolesti često se „gube“ u zdravstvenom informacijskom sustavu zbog nedostatka standardiziranog kodiranja i klasifikacije, što onemogućuje točne epidemiološke podatke. Svjetska Zdravstvena Organizacija i međunarodne organizacije već godinama rade na izradi univerzalne klasifikacije, no izazovi ostaju: heterogenost bolesti, višestruki uzroci i zahvaćenost različitih organa, stalno otkrivanje novih entiteta, dugotrajno postavljanje dijagnoze te brojni sinonimi i neujednačena terminologija koji otežavaju grupiranje i abecedno razvrstavanje.
Budući da su podaci o rijetkim bolestima fragmentirani, a ekspertiza ograničena, zdravstveni registri ključno su sredstvo za rijetke bolesti. Registar omogućuje utvrđivanje postojećih i potrebnih resursa te je važan alat za planiranje i donošenje odluka u području organizacije zdravstvene zaštite oboljelih.
AI, aplikacije i digitalni alati: gdje danas vidite najbrže “win-win” primjene (npr. potpora ranom prepoznavanju, adherence, PRO/PROM prikupljanje), i kako te alate uvezati u ugovore temeljene na ishodima za rijetke bolesti?
Rano prepoznavanje i trijaža rijetkih bolesti sve se više oslanjaju na umjetnu inteligenciju, što potvrđuju i recenzije u Orphanet Journal of Rare Diseases. AI algoritmi značajno skraćuju dijagnostički put analizom elektroničkih zdravstvenih zapisa, slikovnih podataka i fenotipskih obrazaca, uz strogo poštivanje etičkih i regulatornih okvira.
Digitalne platforme i povezani uređaji omogućuju sustavno prikupljanje podataka te praćenje adherencije, čime se osigurava uvid u ishode koji su važni pacijentima. Inicijative poput Europskih referentnih mreža (ERN) demonstriraju kako se ove tehnologije uspješno integriraju u stvarne procese skrbi za pacijente koji boluju od lizozomskih bolesti diljem Europske unije.
Globalna iskustva: koje biste međunarodne prakse (npr. federirani registri, zajedničke HTA/metodologije, prekogranični centri ekspertize) preporučili da Hrvatska preuzme; a koja hrvatska iskustva (digitalizacija, CEZIH) bismo mogli “izvoziti” drugima?
Inicijativa H2O (Health Outcomes Observatory) koja se provodi u Njemačkoj, Austriji, Nizozemskoj i Španjolskoj primjer je dobre postojeće prakse koja je primjenjiva i u Hrvatskoj. Ova inicijativa ima za cilj stvoriti lokalne opservatorije za zdravstvene ishode koji će pacijentima pružiti digitalne alate za praćenje i izvješćivanje o pojedinačnim zdravstvenim ishodima na standardiziran način. Osobni, kao i anonimizirani i agregirani podaci o pacijentima, služit će za poboljšanje donošenja odluka o liječenju i oblikovati javno zdravstvo i klinička istraživanja.
Okupljajući pacijente, pružatelje zdravstvenih usluga, istraživače, industriju, zdravstvena i regulatorna tijela, H20 ima za cilj stvoriti robustan model upravljanja podacima i infrastrukturu za prikupljanje i uključivanje ishoda liječenja pacijenata. Kroz stroge zahtjeve za pristankom, pacijenti zadržavaju kontrolu nad svojim zdravstvenim podacima i mogu odlučiti koje će podatke podijeliti za daljnju analizu.
Digitalna jezgra CEZIH-a i razvijene e‑zdravstvene usluge predstavljaju snažnu komparativnu prednost. Uz implementaciju Orphanet kodiranja CEZIH može postati “plug‑and‑play” rješenje za Europski prostor zdravstvenih podataka (EHDS), što bi mogla biti ključna prilika za ubrzanje inovacija u području rijetkih bolesti.
Pouke iz javnih rasprava, koje uporno ističu nedostatak nacionalnog registra za rijetke bolesti i dugotrajna čekanja, otvaraju prostor za reforme. Upravo rješavanje tih izazova Hrvatska može ponuditi kao vrijedan model drugim sustavima.
Kako operacionalizirati “social compact” u MA procesu — konkretno, koje indikator(e) ishoda i društvenog utjecaja (npr. školska/socijalna inkluzija, produktivnost skrbnika) biste uveli u procjenu vrijednosti terapija za rijetke bolesti?
U području rijetkih bolesti vrijednost terapije nadilazi tradicionalne kliničke ishode i obuhvaća širi društveni kontekst. Indikatori, koji obuhvaćaju kliničke ishode, kvalitetu života i širi društveni utjecaj, omogućuju holističku procjenu vrijednosti terapije, ne samo kroz kliničku učinkovitost, nego i kroz poboljšanje kvalitete života i smanjenje društvenog tereta.
Vrijednost terapija za rijetke bolesti treba procjenjivati kroz kombinaciju kliničkih ishoda, kvalitete života prijavljene od pacijenata te društvenog i ekonomskog utjecaja, uključujući preživljenje, funkcionalni status, smanjenje hospitalizacija, integraciju u obrazovanje i radnu okolinu, kao i smanjenje tereta za obitelji i sustav.
U Takedi, naš je kompas PTRB – prvo pacijent, zatim povjerenje i reputacija, i tek tada biznis. Zato zagovaramo pragmatičan i partnerski pristup koji će inovacije učiniti bržima, pravednijima i održivijima za pacijente, zdravstveni sustav i društvo.
Prelistajte i pročitajte cjeloviti whitepaper
Prelistajte i pročitajte Premiere Edition publikaciju Health Hub-a s ovom temom:
